王建祥团队发表国内最大规模儿童样方案治疗成人Ph阴性ALL的单中心前瞻性队列研究结果

急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种血液恶性肿瘤，其特征是骨髓、外周血和髓外组织中的未成熟淋巴细胞克隆性增殖。大多数ALL发生在儿童中，预后相对较好。5年无病生存率可达80-90%【1】。成人ALL占成人急性白血病的20%-30%，近2/3的患者为Ph阴性ALL。虽然缓解率高，但疾病复发率高，长期生存差。借鉴儿童ALL的成功经验，用儿童化方案治疗成人ALL，尤其是青少年和青壮年ALL是国际上推荐的治疗方案【2】。在中国，使用儿童类方案治疗成人ALL的概念起步较晚，缺乏大规模儿童类方案治疗成人ALL的前瞻性临床研究数据。近十年来，中国医学科学院血液病医院白血病诊疗中心（中国医学科学院血液学研究所）不断优化成人ALL化疗方案，设计并开展前瞻性临床研究，实施了适合中国成人Ph阴性ALL的整体治疗方案（IH-2014方案，ChiCTR-OOC-15006328）。

最近，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）的王建祥团队在《血液学》（IF=10.1）上发表了一篇题为“儿科启发的费城染色体青少年和成人患者登记”的在线出版物。e阴性急性淋巴细胞白血病:一项来自中国的前瞻性研究”报告了IH-2014计划的研究结果。该队列是目前国内最大的成人ALL治疗单中心前瞻性队列，向国际社会展示了我国成人ALL治疗的先进水平。

该研究纳入了2014年4月至2021年12月接受IH-2014方案治疗的415名新诊断的成人Ph阴性ALL患者，中位年龄为27岁（14-65岁），中位随访时间为40.8个月。总体队列的5年总生存率（OS）和无病生存率（DFS）分别为53.8%和51.1%，化疗相关死亡率为3.6%。共有389例诱导治疗后完全缓解（CR）的患者和可用于分析的骨髓微小残留病变（MRD）数据根据诊断时的风险程度分为三组:73例MRD阴性（《0.01%）（SR-MRDNEG）和73例MRD阳性（≥ 0.01%）（标准风险组）高危组中有120例（30.8%）诱导后MRD阴性，127例6上述四组的5年总生存率分别为82.6%、58.7%、58.3%和36.1%（P《0.001）。5年累计复发率分别为24.2%、41.1%、36.3%和50.1%（P《0.001）。多变量分析显示，年龄≥40岁和诱导后血流MRD阳性是影响OS和DFS的独立不良预后因素。

总之，IH-2014方案对Ph阴性急性淋巴细胞白血病成人患者有效且耐受性良好，40岁以下人群从儿童方案中获益更多。传统的预后因素结合诱导治疗可以预测成人Ph阴性ALL患者的长期生存和复发，并可以指导首次完全缓解（CR1）患者选择异基因造血干细胞移植。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病研究所）主任医师为通讯作者，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病研究所）副主任医师宫为第一作者。该项目得到了国家重点R&D计划和国家自然科学基金的资助。